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“唯有持續(xù)深化基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究融合，才能不斷推動血液學(xué)科高質(zhì)量發(fā)展，讓更多血液疾病患者迎來治愈希望，為全球血液學(xué)科發(fā)展貢獻中國智慧與中國方案?！敝袊こ淘涸菏?、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）所院長、細(xì)胞生態(tài)海河實驗室常務(wù)副主任程濤近日在第六屆中國血液學(xué)科發(fā)展大會上表示。

此次大會是“十五五”規(guī)劃開局之年我國血液學(xué)科的盛會，眾多學(xué)者參會作報告，展示了我國血液學(xué)科在基礎(chǔ)研究與臨床轉(zhuǎn)化領(lǐng)域取得的成果。

源頭創(chuàng)新領(lǐng)跑國際

基礎(chǔ)研究是血液學(xué)科發(fā)展的源頭活水。2020年，程濤提出“血液生態(tài)”理念，將血液系統(tǒng)從傳統(tǒng)靜態(tài)研究范式轉(zhuǎn)向動態(tài)關(guān)聯(lián)的系統(tǒng)認(rèn)知，為多學(xué)科交叉研究奠定理論基礎(chǔ)。如今，這一理念已落地生根，助力我國在造血發(fā)育、造血穩(wěn)態(tài)維持等基礎(chǔ)研究領(lǐng)域躋身國際前沿，特別是在造血干細(xì)胞移植機制解析、起源與分化等方向居于全球第一方陣。

“在疾病機制研究方面，我國學(xué)者持續(xù)突破?！敝袊t(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長張磊介紹，針對免疫性血小板減少癥，其科研團隊發(fā)現(xiàn)CD38單克隆抗體等潛在新靶點，為難治復(fù)發(fā)患者帶來新希望。

此外，單細(xì)胞時空多組學(xué)技術(shù)的應(yīng)用，構(gòu)建起中國大人群免疫細(xì)胞多組學(xué)隊列，實現(xiàn)從基因到病理模型的多模態(tài)數(shù)據(jù)融合，為精準(zhǔn)診療提供支撐。統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2020—2024年，我國血液病領(lǐng)域SCI論文總數(shù)達25058篇，較上一個五年增長2.18倍，研究實力顯著提升。

臨床轉(zhuǎn)化落地見效

血液學(xué)科基礎(chǔ)研究突破正加速轉(zhuǎn)化為臨床實效。例如，張磊團隊參與研發(fā)的血友病B基因治療藥物“信玖凝”，成為亞洲首款無條件上市的基因治療藥物，為患者帶來福音。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長施均介紹，地中海貧血基因治療同樣取得重大進展，慢病毒載體與CRISPR-Cas9技術(shù)使90%以上患者實現(xiàn)臨床治愈，相關(guān)研究有望于2026年進入二期臨床試驗。

與此同時，政策紅利與協(xié)同機制為基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化持續(xù)賦能。目前，中國血液病?？坡?lián)盟已吸納167家成員單位，推動優(yōu)質(zhì)資源下沉?！笆奈濉逼陂g，我國血液病領(lǐng)域?qū)＠跈?quán)量增長6倍，28種創(chuàng)新藥上市，866項臨床試驗項目落地，形成“基礎(chǔ)研究—專利保護—臨床轉(zhuǎn)化—產(chǎn)業(yè)落地”的全鏈條創(chuàng)新模式。程濤特別提到，國務(wù)院頒布的《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》（即“818號令”）將于今年5月1日實施，這將為細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展提供堅實的制度保障。

面向未來，程濤提出，將聚焦前沿技術(shù)攻關(guān)，爭創(chuàng)國家血液生物樣本庫，建立多中心隊列與大數(shù)據(jù)中心；加強人工智能與血液學(xué)融合，推進人工智能輔助病理診斷研發(fā)；拓展“大血液”研究范疇，將血液學(xué)優(yōu)勢延伸至心血管、自身免疫性疾病等領(lǐng)域。

此次會議還發(fā)布了2025年度血液學(xué)領(lǐng)域重要信息、2025年度中國血液學(xué)十大研究進展評選結(jié)果。與會學(xué)者表示，從基礎(chǔ)研究的“源頭創(chuàng)新”到臨床轉(zhuǎn)化的“落地見效”，從單一學(xué)科發(fā)展到“政產(chǎn)學(xué)研用”生態(tài)共榮，中國血液學(xué)科將以高質(zhì)量發(fā)展賦能健康中國建設(shè)。